Adrenoleucodistrofia: ensayo confirma la eficacia de la terapia genética

MADRID, nov. 5 (UPI) -- Los datos, datos, que han sido publicados en la prestigiosa revista 'Science', demuestran la eficacia del tratamiento y la buena evolución de Andy (ahora de 10 años) y de Ángel (de 9)

Carmen Sever, fundadora de la Asociación Española contra las Leucodistrofias (ELA-España), perteneciente a su homóloga en Europa, quien han financiado la mayoría del estudio, ha recibido el agradecimiento expreso de los autores del trabajo, liderados por el neuropediatra Patrick Aubourg, del Hospital San Vicente de Paul, París (Francia), a través del mencionado artículo, por ayudar al reclutamiento de los pacientes para el ensayo.

Elmundo.es informa que el tratamiento al que hace referencia 'Science' consiste en la extracción de células madre sanguíneas obtenidas en sangre periférica, gracias a su movilización desde la médula ósea con la ayuda de tratamiento farmacológico.

Una vez en el laboratorio, éstas son infectadas y tratadas con el virus de inmunodeficiencia humana (VIH), que ha sido previamente modificado para evitar su efecto patógeno. De esta forma actúa como un 'taxi' biológico para transportar la versión correcta del gen que está defectuoso (localizado en una región del cromosoma llamada Xq28), que causa la enfermedad.

Los virus son una de las llaves de la terapia génica, debido a su capacidad de infectar las células de otros organismos y multiplicarse. Antes se las "desviste" de sus partículas patógenas mediante técnicas de ingeniería genética. "Esta es la primera vez que se ha utilizado con éxito un vector lentiviral del VIH como terapia génica en humanos."

"Los lentivirus derivados del VIH permiten la expresión del gen terapéutico en principio de por vida, porque éste se inserta en los cromosomas del genoma. Por lo tanto, las células madre que se derivan de las células inicialmente tratadas en el laboratorio expresarán el gen terapéutico para siempre", aclara el director de la investigación.

LATAM: Reporte